Terapia CAR-T na białaczkę. Przełom NHS dla dorosłych

Przełomowa terapia dla dorosłych z białaczką dostępna w NHS

Pierwszy dorosły pacjent z agresywną białaczką otrzymał na koszt brytyjskiej służby zdrowia przełomową, spersonalizowaną terapię komórkową. Mężczyzna opisuje ją jako „fantastyczną” i „bardzo sci-fi”. Leczenie daje szansę na długie życie tam, gdzie dotąd medycyna była niemal bezradna.

Zdjęcie ilustracyjne do artykułu (foto: „Olga Kononenko”)

Nadzieja dla pacjentów bez opcji

Oscar Murphy, 28-letni sprzedawca samochodów z Bury, choruje na ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek B. Mimo chemioterapii i przeszczepu szpiku, jego choroba nawróciła w listopadzie. Dla takich osób jak on terapia CAR-T to często ostatnia szansa.

„Ta białaczka działa bardzo szybko” – mówi Oscar. „Potrzebuje jeszcze szybszej odpowiedzi, żeby ją zatrzymać. I teraz mamy na to sposób”. Od stycznia w Szpitalu Królewskim w Manchesterze otrzymał dwie infuzje zmodyfikowanych genetycznie własnych komórek odpornościowych.

Jak działa „żywy lek”?

Terapia CAR-T to indywidualne leczenie. Polega na pobraniu od pacjenta limfocytów T, które są następnie reprogramowane w laboratorium. Dzięki wprowadzeniu nowej sekwencji genetycznej, komórki zyskują zdolność rozpoznawania i niszczenia komórek nowotworowych.

Po namnożeniu do milionów kopii, komórki wracają do pacjenta. To właśnie „żywym lekiem”, który po podaniu pozostaje w organizmie, by przez długi czas zwalczać chorobę. Infuzja Oscara zawierała 100 milionów takich komórek w zaledwie trzech łyżeczkach płynu.

Rewolucja w hematologii

Lekarze podkreślają ogromne znaczenie tej metody. „Zazwyczaj ten typ białaczki jest bardzo agresywny, a dorośli pacjenci nie żyją dłużej niż 6 do 8 miesięcy” – mówi hematolog Oscara, dr Eleni Tholouli. „Dzięki tej terapii możemy zaoferować im lata życia, a potencjalnie nawet wyleczenie”.

Badania kliniczne są obiecujące. 77% pacjentów osiągnęło remisję po leczeniu, a u połowy z nich po trzech i pół roku nie wykryto choroby. Średnio terapia dawała chorym dodatkowe 15,6 miesiąca życia.

Dostępność i perspektywy

Terapia, opracowana przez brytyjską firmę Autolus, jest już finansowana przez NHS England. Będzie dostępna w kilku ośrodkach w kraju dla pacjentów powyżej 26. roku życia z oporną lub nawrotową białaczką. Rocznie skorzystać z niej może około 50 osób.

Profesor Peter Johnson z NHS nazywa ten moment „kamieniem milowym”. Podkreśla, że leczenie powstało dzięki brytyjskim badaniom naukowym. Dr Tholouli wierzy, że z czasem terapia CAR-T może stać się leczeniem pierwszego wyboru, zamiast przeszczepów szpiku.

Życie po terapii

Historie takich osób jak Chris Williams dają nadzieję. Mężczyzna z Belfastu otrzymał terapię eksperymentalnie prawie trzy lata temu. Obecnie jest w remisji, wrócił do pracy i zaręczył się. Jego rodzina, jak mówi, jest „w siódmym niebie”.

Również Oscar patrzy w przyszłość z odzyskaną nadzieją. Miesiąc temu poślubił swoją narzeczoną Lauren w szpitalu, ale planują też drugą ceremonię w październiku. Marzy o normalności, rodzinie i domu. „To jest moja brama, żeby to osiągnąć” – mówi. „Nie mogę się doczekać”.

Źródło: bbc.com